Az RNS-alapú vakcina hatékony lehet a malária, a HIV-vírus, sőt egyes ráktípusok ellen is
A Karikó Katalin és Drew Weissman által szabadalmaztatott eljárás reményt ad arra, hogy a koronavírus ellen kifejlesztett technológiát a jövőben olyan súlyos betegségek gyógyítására is be lehet vetni, mint a sarlósejtes vérszegénység, a cisztás fibrózis, a melanoma vagy a tüdőrák.
Évente mintegy 250 ezer csecsemő születik öröklődő sarlósejtes vérszegénységgel, amely súlyos esetben szív-, tüdő- és veseelégtelenséggel járhat. Az immunrendszerre halálos csapást mérő HIV-vírussal még mindig 38 millióan kénytelenek együttélni a világon, míg az Anopheles szúnyog terjesztette malária miatt 2019-ben 400 ezren haltak meg és több mint 200 millióan kapták el a kórt. Ezeknek a betegségeknek a többsége az afrikai és a dél-amerikai kontinenst fenyegeti a leginkább, ezért egy olcsó és tömegesen alkalmazható módszer jelentené a legjobb megoldást.
Ennek reményét hozhatja el az mRNS-technológia, ami a CRISPR génszerkesztési eljárással ötvözve azt jelenthetné, hogy a jövőben a génterápia ára nem haladná meg a jelenlegi koronavírus elleni vakcinák árát – írja a Qubit.
A koronavírus elleni vakcinák sikere óta szaporodnak a hírvivő RNS-sel foglalkozó kutatóközpontok, és áramlani kezdtek a területre a dollármilliárdok. Az, hogy bebizonyosodott, a technológia működik, sikerült a törékeny mRNS-komponenseket a gyártási folyamatban és a teljes ellátási láncon keresztül megóvni, és a szabályozó hatóságok is engedélyezték a vakcinákat, nagy lökést ad a hírvivő és másfajta RNS-t alkalmazó terápiáknak.
Jelenleg több mint 80 RNS-alapú vakcinafejlesztési és 70 egyéb terápiás módszer preklinikai és klinikai vizsgálata folyik világszerte. Ezek legtöbbje fertőző betegségek gyógyítására irányul, például a Zika-vírus, a HIV-vírus, a malária, a herpesz, a chikungunyavírus vagy a koronavírus elleni oltóanyagok további fejlesztését vagy a hagyományos influenza-vakcinák megújítását jelentik. Másodsorban rákos megbetegedések, például a melanóma, a tüdőrák, esetlegesen a cisztás fibrózishoz hasonló genetikai megbetegedések gyógyítását célozzák. A fejlesztések zöme egyelőre az állatkísérletes fázisban van, mindössze egy százalékuk érte el a klinikai vizsgálatok harmadik fázisát.
Karikó Katalin megerősítette, hogy már javában zajlik az mRNS-vakcinák továbbfejlesztése más betegségekre, például a maláriára is. Ez szerinte elsősorban annak köszönhető, hogy az mRNS-alapú oltásokat akárhányszor akármi ellen be lehet adni, mert semmilyen kritikus anyag nincsen bennük, csak a hatóanyagot tartalmazzák, amely a védelmet adja.
