Beszállt a génterápiába a Pfizer is
A Pfizer készítménye a hemofília B nevű ritka vérzéses rendellenesség kezelésére szolgál. A terápia ára az Egyesült Államokban 3,5 millió dollár – ugyanannyi, mint az ausztrál gyógyszergyártó CSL rivális génterápiája.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) javasolta a Pfizer génterápiájának alkalmazását a hemofília B nevű ritka vérzéses rendellenességre, amelynek kezelése jelenleg egy véralvadási fehérje rendszeres beadását igényli – számolt be a hvg.hu.
A „feltételes forgalomba hozatali engedély” megadásához a normális esetben előírtnál kevésbé átfogó adat szükséges, és a gyógyszerhiány mérséklésére szolgál. Az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának (CHMP) ajánlását jóvá kell még hagynia az Európai Bizottságnak, amely általában a szabályozó hatóság döntését követi.
Az Egyesült Államokban és Kanadában, ahol a Beqvez márkanevet viseli a készítmény, nemrégiben megkapta a gyógyszerfelügyelet engedélyét a Pfizer készítménye, egyszeri terápiaként alkalmazva. A terápia ára az Egyesült Államokban 3,5 millió dollár – ugyanannyi, mint az ausztrál gyógyszergyártó CSL rivális génterápiája, a Hemgenix.
A hemofíliás emberek egy olyan génhibától szenvednek, amely az alvadási faktoroknak nevezett fehérjék termelését szabályozza, ami spontán és súlyos vérzést is okozhat sérülések vagy műtétek után. A betegség túlnyomórészt férfiakat érint. A Pfizer terápiáját úgy tervezték, hogy hetente vagy havonta többször, intravénásan beadott infúzióval serkentse a fehérje termelését a beteg saját szervezete által.
Az ajánlás egy késői szakaszban lévő vizsgálaton alapul, amelyben a terápia egyetlen adagja egy év elteltével ugyanolyan jól működött, mint a standard fehérjeinfúziók, és a betegek 60 százalékánál a vérzés teljesen megszűnt, szemben a hagyományos infúziót kapók 29 százalékával.
A Pfizer közölte, hogy a kezelés hosszú távú tartósságát és biztonságosságát 15 éven keresztül továbbra is figyelemmel fogja kísérni.
